Europejska Agencja Leków (EMA) zaleciła w najbliższy piątek wydanie warunkowej licencji europejskiej na Casgevy’egolek na niedokrwistość sierpowatokrwinkowa i beta-talasemiaco byłoby pierwszym dostępnym leczeniem opartym na technologii edycji genów.

Eksperci EMA wydali pozytywną opinię na temat zalet leku, który ma przeciwdziałać skutkom tych dwóch chorób genetycznych i jeśli Komisja Europejska wyrazi zgodę, Casgevy będzie pierwszym dostępnym lekiem, który wykorzystuje CRISPR/Cas9rodzaj nowatorskiej technologii edycji genomu.

Agencja z siedzibą w Amsterdamie wyjaśniła, że ​​leczenie to jest wskazane u pacjentów z talasemią beta zależną od transfuzji oraz z ciężką anemią sierpowatokrwinkową w pacjentów powyżej 12. roku życiadla których „przeszczepienie hematopoetycznych komórek macierzystych jest właściwym rozwiązaniem, a odpowiedni dawca nie jest dostępny”.

„Ta nowa terapia może uwolnić pacjentów od ciężaru częstych i bolesnych transfuzji”. kryzys naczynio-okluzyjny które powstają, gdy sierpowate krwinki czerwone blokują małe naczynia krwionośne, i mogą znacząco poprawić jakość życia” – wyjaśnia EMA.

Obie choroby są rzadkimi chorobami dziedzicznymi wywołanymi mutacjami genetycznymi wpływającymi na produkcję lub funkcję hemoglobiny – białka występującego w czerwonych krwinkach, które odpowiada za transportuje tlen po całym organizmie. Obie choroby są wyniszczające i zagrażające życiu.

Casgevy jest unikalny i spersonalizowany zabieg polegający na mobilizacji komórek ze szpiku kostnego z krwi pacjenta. W tym leku zastosowano technologię CRISPR do edycji własnych komórek macierzystych krwi pacjenta, w szczególności w celu znalezienia określonej sekwencji DNA w komórce.

EMA oparła swoją pozytywną rekomendację na dwóch trwających badaniach jednoramiennych. W pierwszym z 42 pacjentów w wieku od 12 do 35 lat oraz z talasemią beta, którym podano pojedynczą dawkę, 39 nie wymagało transfuzji przez co najmniej rok. Do drugiego badania włączono grupę 29 pacjentów z anemią sierpowatą, a u 28 z nich przez co najmniej 12 miesięcy z rzędu nie występowały żadne epizody przełomu naczyniowo-okluzyjnego.

Najczęstszymi działaniami niepożądanymi były mała liczba białych krwinek, w tym gorączka neutropeniczna, mała liczba płytek krwi, choroby wątroby, nudności, wymioty, ból głowy i owrzodzenie jamy ustnej. Zdarzenia te są spowodowane lekami niezbędnymi do wszczepienia zmodyfikowanych komórek krwi i zastąpienia niezmodyfikowanych komórek macierzystych.

Śledź tematy, które Cię interesują